НОВОСТИ. Системные заболевания
Специалисты обсудили новые геннотерапевтические препараты для лечения мышечной дистрофии
![Специалисты обсудили новые геннотерапевтические препараты для лечения мышечной дистрофии Специалисты обсудили новые геннотерапевтические препараты для лечения мышечной дистрофии](up/article/big/file_61775_9149700.jpg)
В Государственном медицинском университете им. И.И. Мечникова на Всероссийской конференции «Вопросы морфологии XXI века» специалисты обсудили промежуточные итоги реализации подписанного в 2021 году соглашения между Минобрнауки России и Белгородским государственным национальным исследовательским университетом. Масштабный проект нацелен на развитие технологий генетического моделирования и генную терапию нейромышечных заболеваний.
Одна из ключевых задач соглашения — разработка и доклиническая оценка генотерапевтических препаратов для лечения поясно-конечностной мышечной дистрофии — дисферлинопатии. Партнерами в реализации данного проекта выступает биотехнологический холдинг «Институт стволовых клеток человека» и компания «Генотаргет» — разработчик методов генной терапии наследственных заболеваний.
По словам Ивана Яковлева, директора компании Генотаргет: «В настоящее время мы разрабатываем генотерапевтические препараты для неизлечимых нейромышечных заболеваний. Флагман нашего портфеля — кандидат в препараты для терапии дисферлинопатии (ПКМД R2). Доклинические исследования препарата проводятся совместно с Белгородским государственным национальным исследовательским университетом. На этапе проверки концепции мы также изучаем подходы к лечению ещё двух заболеваний из группы поясно-конечностных мышечных дистрофий».
Роман Деев заведующий кафедрой патологической анатомии СЗГМУ им. И.И. Мечникова отметил, что: «современные разработки генной терапии, которыми занимается Генотаргет, помимо практической важности имеют немалое фундаментальное значение, поскольку проникают в самую суть молекулярной регуляции жизнедеятельности клеток, их направленной дифференцировки. Это пионерское направление создания лекарственного средства на относительно новых принципах — генная терапия, неизбежно ведет за собой необходимость развития целого ряда смежных областей и методов, необходимых в производстве, оценке безопасности и эффективности геннотерапевтических агентов. Уже сегодня наши врачи-клиницисты в смежных областях работают с генными препаратами (Неоваскулген, Золгенсма), теперь приходит очередь и неврологов, помогающих пациентам с дисферлинопатией».
В рамках конференции специалисты также говорили про правила доклинической оценки нового класса препаратов — средств для генной терапии, особенности молекулярно-биологической и гистологической верификации орфанных болезней и возможности их моделирования in vivo.
![](images/calendar.png)
Читайте также
![Отеки ног после гриппа и COVID — свидетельство заболевания сердца Отеки ног после гриппа и COVID — свидетельство заболевания сердца](up/article/small/file_63238_1748880.jpg)
Задержавшаяся осень вступает в свои права, а значит, начинается сезон ОРВИ и гриппа. Растет и заболеваемость коронавирусом — новый штамм BA.2.86 «Пирола», по мнению специалистов Роспотребнадзора...
![](images/calendar.png)
![Аутоиммунные болезни повышают риск нарушений в работе сердца Аутоиммунные болезни повышают риск нарушений в работе сердца](up/article/small/file_61395_1509048.jpg)
Такие аутоиммунные заболевания, как диабет первого типа или склеродермия, увеличивают риск сердечно-сосудистых болезней. К такому выводу пришли ученые из Великобритании...
![](images/calendar.png)
![Простая активность облегчает симптомы жертв артрита Простая активность облегчает симптомы жертв артрита](up/article/small/file_61076_4182924.jpg)
Если артрит превратил вашу жизнь в длительный период страданий, попробуйте физические нагрузки или даже просто беседу с психологом. Любые виды активности позволяют преодолевать усталость, как установили учёные Университета Глазго...
![](images/calendar.png)
![Тамоксифен продемонстрировал пользу при мышечной дистрофии Тамоксифен продемонстрировал пользу при мышечной дистрофии](up/article/small/file_60960_6708903.jpg)
Использование тамоксифена повысило выживаемость пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна. К такому выводу пришли ученые из Стэнфорда...
![](images/calendar.png)
![Анифролумаб одобрен в Евросоюзе для лечения системной красной волчанки Анифролумаб одобрен в Евросоюзе для лечения системной красной волчанки](up/article/small/file_60498_5459782.jpg)
Анифролумаб компании AstraZeneca одобрен к применению в Европейском союзе (ЕС) для лечения взрослых пациентов со среднетяжелым и тяжелым течением системной красной волчанки (СКВ) в дополнение к стандартной терапии...
![](images/calendar.png)
![Кишечный микробиом предсказывает течение ревматоидного артрита Кишечный микробиом предсказывает течение ревматоидного артрита](up/article/small/file_59524_6296282.jpg)
Согласно новому исследованию Центра индивидуальной медицины клиники Мэйо, кишечник может подсказать, улучшится ли состояние пациента с ревматоидным артритом. Работа, представленная журнале Genome Medicine...
![](images/calendar.png)
![](images/white_bl.gif)
![](images/white_br.gif)
![](images/white_tr.gif)
![](images/white_tl.gif)
САМЫЕ ЧИТАЕМЫЕ СТАТЬИ
-
Нормы роста и веса детей – данные ВОЗ
-
Зеленые выделения из влагалища: причины и лечение
- Анатомо-физиологические особенности дыхательной системы у детей
-
Насморк с кровью: причины симптома и способы лечения
- Анатомо-физиологические особенности сердечно-сосудистой системы у детей
- Анатомо-физиологические особенности пищеварительной системы у детей
- Анатомо-физиологические особенности мочевыделительной системы у детей
- Сравнительная характеристика параметров функции внешнего дыхания (обзор литературы)
- Современные представления о норме и патологических отклонениях размеров восходящей аорты при приобретенных пороках сердца
- Анатомо-физиологические особенности детей
- Анатомо-физиологические особенности костно-мышечной системы у детей
- Паллиативная химиотерапия рака: основные понятия и особенности (oбзор литературы)
-
Что можно и что нельзя делать после удаления аппендицита
-
Увеличенные яичники: симптомы, причины и лечение
-
О чем говорит головная боль за ухом? Причины, симптомы и лечение
-
Характер мужчины проявляется в выборе позы для секса
-
Желтые выделения из влагалища: причины и лечение
-
Рвота у ребенка без температуры: возможные причины
- Применение летрозола для стимуляции овуляции
-
Армянская ассоциация медицинского туризма (ААМТ)
- Врожденные аномалии и пороки развития
-
Арам Бадалян: Родинку трогать нельзя?
-
КАТИОНОРМ – представитель нового поколения искусственных слез для симптоматической терапии синдрома “сухого глаза”
- Применение противоспаечных средств в профилактике спаечной болезни живота (oбзор литературы)
-
Вздутие живота при месячных: 7 способов справиться с неприятным ощущением
-
Онкология является самой быстроразвивающейся отраслью медицины: интервью с Левоном Бадаляном
-
Как избавиться от лямблий — 25 эффективных рецептов народной медицины
-
Компресс при ангине: будет ли полезным прогревание горла?
-
Лечение марганцовкой
- Некоторые новые подходы к системной терапии метипредом больных ревматоидным артритом
- Медицинские информационные системы.Информационная система для интегрального фармацевтического и здравоохранного мониторинга
- Подходы к оперативному лечению костно-хрящевых экзостозов
-
Фармацевтическая опека
- Повреждения при родах
-
Курение марихуаны влияет на потенцию
- Инциденталома надпочечников
-
Почему противозачаточные увеличивают грудь?
- Применение индинола и эпигаллата при аденомиозе
-
Су-Джок терапия
-
Отдых на море: польза, лечение и... вред