Med-Practic
Посвящается выдающемуся педагогу Григору Шагяну

События

Анонс

У нас в гостях

Aктуальная тема

НОВОСТИ. Системные заболевания

Специалисты обсудили новые геннотерапевтические препараты для лечения мышечной дистрофии

Специалисты обсудили новые геннотерапевтические препараты для лечения мышечной дистрофии

В Государственном медицинском университете им. И.И. Мечникова на Всероссийской конференции «Вопросы морфологии XXI века» специалисты обсудили промежуточные итоги реализации подписанного в 2021 году соглашения между Минобрнауки России и Белгородским государственным национальным исследовательским университетом. Масштабный проект нацелен на развитие технологий генетического моделирования и генную терапию нейромышечных заболеваний.

Одна из ключевых задач соглашения — разработка и доклиническая оценка генотерапевтических препаратов для лечения поясно-конечностной мышечной дистрофии — дисферлинопатии. Партнерами в реализации данного проекта выступает биотехнологический холдинг «Институт стволовых клеток человека» и компания «Генотаргет» — разработчик методов генной терапии наследственных заболеваний.

По словам Ивана Яковлева, директора компании Генотаргет: «В настоящее время мы разрабатываем генотерапевтические препараты для неизлечимых нейромышечных заболеваний. Флагман нашего портфеля — кандидат в препараты для терапии дисферлинопатии (ПКМД R2). Доклинические исследования препарата проводятся совместно с Белгородским государственным национальным исследовательским университетом. На этапе проверки концепции мы также изучаем подходы к лечению ещё двух заболеваний из группы поясно-конечностных мышечных дистрофий».

Роман Деев заведующий кафедрой патологической анатомии СЗГМУ им. И.И. Мечникова отметил, что: «современные разработки генной терапии, которыми занимается Генотаргет, помимо практической важности имеют немалое фундаментальное значение, поскольку проникают в самую суть молекулярной регуляции жизнедеятельности клеток, их направленной дифференцировки. Это пионерское направление создания лекарственного средства на относительно новых принципах — генная терапия, неизбежно ведет за собой необходимость развития целого ряда смежных областей и методов, необходимых в производстве, оценке безопасности и эффективности геннотерапевтических агентов. Уже сегодня наши врачи-клиницисты в смежных областях работают с генными препаратами (Неоваскулген, Золгенсма), теперь приходит очередь и неврологов, помогающих пациентам с дисферлинопатией».

В рамках конференции специалисты также говорили про правила доклинической оценки нового класса препаратов — средств для генной терапии, особенности молекулярно-биологической и гистологической верификации орфанных болезней и возможности их моделирования in vivo.

Источник. remedium.ru
Администрация сайта med-practic.com не несет ответственности

за содержание информации
Loading...
Share |

Вопросы, ответы, комментарии

Читайте также

В Армении клиническое исследование гофликицепта при семейной средиземноморской лихорадке перешло в открытую фазу
В Армении клиническое исследование гофликицепта при семейной средиземноморской лихорадке перешло в открытую фазу

Группа компаний «Р-Фарм» объявляет о переходе пациентов, принимавших участие в международном многоцентровом клиническом исследовании оригинального препарата...

НОВОСТИ. Лекарственные средства НОВОСТИ. Лента научномедицинских новостей
Российские ученые разработали первый в мире препарат, способный остановить болезнь Бехтерева
Российские ученые разработали первый в мире препарат, способный остановить болезнь Бехтерева

Ведущий мировой научный журнал Nature опубликовал статью, описывающую прорывной механизм действия first-in-class (первого в классе) препарата для лечения аутоиммунного заболевания, поражающего...

НОВОСТИ. Новые методы лечения НОВОСТИ. Лента научномедицинских новостей
BIOCAD приступает к III фазе исследования инновационного препарата для терапии аксиального спондилоартрита
BIOCAD приступает к III фазе исследования инновационного препарата для терапии аксиального спондилоартрита

Биотехнологическая компания BIOCAD получила разрешение Минздрава России на проведение III фазы клинического исследования инновационного препарата BCD-180 для терапии пациентов с аксиальным...

НОВОСТИ. Фармацевтика НОВОСТИ. Лента научномедицинских новостей
Отеки ног после гриппа и COVID — свидетельство заболевания сердца
Отеки ног после гриппа и COVID — свидетельство заболевания сердца

Задержавшаяся осень вступает в свои права, а значит, начинается сезон ОРВИ и гриппа. Растет и заболеваемость коронавирусом — новый штамм BA.2.86 «Пирола», по мнению специалистов Роспотребнадзора...

НОВОСТИ. Инфекции
Иммунный запрет: в России создают новый метод лечения волчанки
Иммунный запрет: в России создают новый метод лечения волчанки

Ученые хотят повлиять на первопричину неизлечимой пока болезни...

НОВОСТИ. Лента научномедицинских новостей
Противораковая терапия эффективно лечит волчанку
Противораковая терапия эффективно лечит волчанку

Небольшое по объёму исследование показало, что использование противораковой CAR-T терапии позволяет добиться неплохого эффекта против волчанки. Отметим, что данная болезнь является аутоиммунной и неизлечимой...

НОВОСТИ. Новые методы лечения НОВОСТИ. Лента научномедицинских новостей
Аутоиммунные болезни повышают риск нарушений в работе сердца
Аутоиммунные болезни повышают риск нарушений в работе сердца

Такие аутоиммунные заболевания, как диабет первого типа или склеродермия, увеличивают риск сердечно-сосудистых болезней. К такому выводу пришли ученые из Великобритании...

НОВОСТИ. Сердечно-сосудистая система
Простая активность облегчает симптомы жертв артрита
Простая активность облегчает симптомы жертв артрита

Если артрит превратил вашу жизнь в длительный период страданий, попробуйте физические нагрузки или даже просто беседу с психологом. Любые виды активности позволяют преодолевать усталость, как установили учёные Университета Глазго...

Тамоксифен продемонстрировал пользу при мышечной дистрофии
Тамоксифен продемонстрировал пользу при мышечной дистрофии

Использование тамоксифена повысило выживаемость пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна. К такому выводу пришли ученые из Стэнфорда...

НОВОСТИ. Лекарственные средства
Гены помогут в лечении артрита
Гены помогут в лечении артрита

Исследование показывает, что по генам можно предсказать реакцию организма на различные методы лечения артрита. А это поможет осуществлять более эффективную их разработку в будущем...

НОВОСТИ. Генетика НОВОСТИ. Лента научномедицинских новостей
FDA США одобрило препарат для лечения взрослых с активным анкилозирующим спондилитом
FDA США одобрило препарат для лечения взрослых с активным анкилозирующим спондилитом

Биофармакологическая компания AbbVie анонсировала одобрение Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) упадацитиниба (15 мг, 1 раз в день) для лечения...

НОВОСТИ. Лекарственные средства НОВОСТИ. Новые методы лечения
Успешно испытан еще один препарат для лечения ревматоидного артрита
Успешно испытан еще один препарат для лечения ревматоидного артрита

Компания Abivax сообщила об успешных результатах клинического исследования 2a фазы своего экспериментального препарата ABX464, предназначенного для лечения ревматоидного артрита...

НОВОСТИ. Лекарственные средства НОВОСТИ. Новые методы лечения
Анифролумаб одобрен в Евросоюзе для лечения системной красной волчанки
Анифролумаб одобрен в Евросоюзе для лечения системной красной волчанки

Анифролумаб компании AstraZeneca одобрен к применению в Европейском союзе (ЕС) для лечения взрослых пациентов со среднетяжелым и тяжелым течением системной красной волчанки (СКВ) в дополнение к стандартной терапии...

НОВОСТИ. Лекарственные средства
Кишечный микробиом предсказывает течение ревматоидного артрита
Кишечный микробиом предсказывает течение ревматоидного артрита

Согласно новому исследованию Центра индивидуальной медицины клиники Мэйо, кишечник может подсказать, улучшится ли состояние пациента с ревматоидным артритом. Работа, представленная журнале Genome Medicine...

САМЫЕ ЧИТАЕМЫЕ СТАТЬИ