НОВОСТИ. Лента научномедицинских новостей
Представлены результаты исследования по лечению мышечной дистрофии Дюшенна
В сентябре 2021 года на мероприятии World Muscle Society были представлены результаты регистрового исследования STRIDE. Данные продемонстрировали, что лечение препаратом аталурен продлевает способность самостоятельно ходить более чем на пять лет у мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна, вызванной нонсенс-мутацией (нмМДД), по сравнению с применением только стандартного лечения (СЛ). Также было отсрочено снижение дыхательной функции на 1,8 года у пациентов, получавших аталурен, по сравнению со стандартной терапией.
При мышечной дистрофии Дюшенна, в ряде случаев, наблюдается нонсенс-мутация ДНК — изменение генетического кода, которое преждевременно останавливает синтез необходимого белка. В результате этого белок не синтезируется в полном объеме и не функционирует. Аталурен позволяет транслирующей рибосоме считать информацию с мРНК и синтезировать полноразмерный белок.В исследовании участвовали 241 мальчик из 13 стран, включенных в регистр STRIDE за последние пять лет.1 Данные сравнивали с естественным течением заболевания у пациентов из когорты, подобранной методом псевдорандомизации, в долгосрочном исследовании естественного течения заболевания (база данных естественной динамики пациентов с болезнью Дюшенна Кооперативной международной группы нейромышечных исследований (CINRG).1,2
Анализ результатов регистрового исследования STRIDE показал, что у мальчиков, получавших аталурен в сочетании с СЛ, медиана возраста потери способности самостоятельно ходить составляла 17,9 года, тогда как у пациентов, получавших только СЛ, такой возраст составил 12,5 года.1 В 12 лет 80% мальчиков, получающих данный препарат в сочетании с СЛ, могли ходить самостоятельно, по сравнению с 52% мальчиков, получавших только СЛ.1
Было отмечено, что применение аталурена замедляет прогрессирование заболевания по сравнению со стандартом ведения этих пациентов.
Средний возраст, в котором мальчики, получавшие аталурен, достигли прогнозируемой форсированной жизненной емкости легких (ФЖЕЛ) ниже 60%, составлял 17,6 года, по сравнению с 15,8 года для тех, кто не получал этот лекарственный препарат. Эта задержка снижения функции легких имеет решающее значение, поскольку порог ниже 60% считается точкой, на которой пациенты, как правило, начинают нуждаться в респираторной поддержке.
В России лекарственное средство зарегистрировано для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), вызванной нонсенс-мутацией в гене дистрофина, у ходячих пациентов старше 2-х лет.
1. PTC Therapeutics. Внутренние данные.
2. Бушби и соавт. Первый реестр лекарственных средств при мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) для оценки применения, безопасности и эффективности препарата Трансларна® в повседневной клинической практике [плакат], представлен на 11 Конгрессе Европейского педиатрического неврологического общества 2015 г.; 27–30 мая, Вена, Австрия.
3. https://grls.rosminzdrav.ru/grls.aspx?s=Трансларна&m=tn.
Читайте также
В феврале 2024 года Министерство здравоохранения РФ одобрило клинические рекомендации по ведению взрослых пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА)...
Новую методику измерения кровотока в тканях сердца после инфаркта разработали специалисты Национального медицинского исследовательского центра...
Результаты исследования подтверждают безопасность биоимплантатов PeriCord, получаемых на основе донорских стволовых клеток пуповинной крови и ткани перикарда...
Учёные из ГЕОХИ РАН и ИОФ РАН создали наночастицы для доставки антител
Российские учёные из ГЕОХИ РАН и ИОФ РАН создали магнитные биосовместимые...
Компания Abbott Laboratories сообщила, что Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобрило устройство для замены...
Российские учёные исследовали, как процесс клеточного энтоза — когда одна клетка внедряется в другую — может влиять на развитие онкологии. Авторы работы также классифицировали...
Исследуя огромный потенциал космоса, стартап BioOrbit стремится совершить революцию в лечении рака с помощью инъекционных иммунотерапевтических препаратов...
Метод идентификации опухолей кожи на основании неинвазивных исследований с последующим математическим анализом при помощи искусственного интеллекта разработали...
Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобрило препарат Lenmeldy, предназначенный для генной терапии метахроматической...
Ученые Федерального исследовательского центра «Фундаментальные основы биотехнологии» РАН и Центрального научно-исследовательского института туберкулеза придумали...
САМЫЕ ЧИТАЕМЫЕ СТАТЬИ
- Нормы роста и веса детей – данные ВОЗ
- Зеленые выделения из влагалища: причины и лечение
- Анатомо-физиологические особенности дыхательной системы у детей
- Насморк с кровью: причины симптома и способы лечения
- Анатомо-физиологические особенности сердечно-сосудистой системы у детей
- Анатомо-физиологические особенности пищеварительной системы у детей
- Анатомо-физиологические особенности мочевыделительной системы у детей
- Сравнительная характеристика параметров функции внешнего дыхания (обзор литературы)
- Современные представления о норме и патологических отклонениях размеров восходящей аорты при приобретенных пороках сердца
- Анатомо-физиологические особенности детей
- Анатомо-физиологические особенности костно-мышечной системы у детей
- Паллиативная химиотерапия рака: основные понятия и особенности (oбзор литературы)
- Что можно и что нельзя делать после удаления аппендицита
- Увеличенные яичники: симптомы, причины и лечение
- О чем говорит головная боль за ухом? Причины, симптомы и лечение
- Характер мужчины проявляется в выборе позы для секса
- Желтые выделения из влагалища: причины и лечение
- Рвота у ребенка без температуры: возможные причины
- Применение летрозола для стимуляции овуляции
- Врожденные аномалии и пороки развития
- Арам Бадалян: Родинку трогать нельзя?
- КАТИОНОРМ – представитель нового поколения искусственных слез для симптоматической терапии синдрома “сухого глаза”
- Армянская ассоциация медицинского туризма (ААМТ)
- Применение противоспаечных средств в профилактике спаечной болезни живота (oбзор литературы)
- Вздутие живота при месячных: 7 способов справиться с неприятным ощущением
- Онкология является самой быстроразвивающейся отраслью медицины: интервью с Левоном Бадаляном
- Как избавиться от лямблий — 25 эффективных рецептов народной медицины
- Компресс при ангине: будет ли полезным прогревание горла?
- Лечение марганцовкой
- Некоторые новые подходы к системной терапии метипредом больных ревматоидным артритом
- Медицинские информационные системы.Информационная система для интегрального фармацевтического и здравоохранного мониторинга
- Подходы к оперативному лечению костно-хрящевых экзостозов
- Фармацевтическая опека
- Повреждения при родах
- Курение марихуаны влияет на потенцию
- Инциденталома надпочечников
- Почему противозачаточные увеличивают грудь?
- Применение индинола и эпигаллата при аденомиозе
- Су-Джок терапия
- Отдых на море: польза, лечение и... вред